PROS stellt eine variable Erkrankung dar. Eine Standardempfehlung für eine Therapie gibt es daher nicht. Therapeutische Ansätze orientieren sich im individuellen Fall am jeweiligen Bedarf. Die Anforderungen an das Management dieser Patient*innen können demnach variieren. Je nach Manifestation der Erkrankung können unterschiedliche Fachdisziplinen in das Management von PROS eingebunden sein.^1-10

Therapeutische Optionen bei PROS haben zum Ziel, Komplikationen und Begleitsymptome zu lindern. Eine Heilung ist bei PROS nicht möglich, da die Ursache der Erkrankung in genetischen Veränderungen liegt.^1,9

Übliche Therapiekonzepte können daher eine Kombination aus chirurgischen Ansätzen, radiologischen Therapie (z.B. Gefäßverschluss), „Organspezifischer“ Chirurgie (z.B. bei Beinlängendifferenzen) sowie medikamentösen Therapien (z.B. Schmerztherapie) umfassen.^{1-3,6,7,9,10,12,13}

Medikamentöse Behandlungsansätze zur Behandlung der Krankheitsursache bei PROS zielen auf die genetische Ursache des Überwuchs selbst ab und haben vor allem die Hemmung des Gewebewachstums zum Ziel. Therapeutischer Angriffspunkt ist der entsprechende Signalweg in der Zelle, der aufgrund der bei PROS vorliegenden genetischen Veränderung fehlgesteuert ist. Wirkstoffe, die die Enzymaktivität einzelner Komponenten dieses Signalwegs blockieren, befinden sich momentan in der klinischen Erforschung bzw. werden bereits eingesetzt.^1,4,5,14-21